U Europi je u 2014. godini, 82 odobrila je lijek za liječenje rijetkih bolesti

Video: Oftalmologija u Izraelu: Odjel za oftalmologiju MC "Hadassah", Kaže prof. Yakov Peer

sadržaj

Video: oftalmologija u izraelu: odjel za oftalmologiju mc "hadassah", kaže prof. yakov peer
Nove aktivne tvari
Video: potrebna hitna pomoć ariana kanivets - gaucherovom bolesti

Europska agencija za lijekove (EMA) u 2014. godini odobrila godu rekordan broj lijekova za liječenje rijetkih (siročeta) bolesti - 82.

Od tih 17 formulacija „tretman kod pacijenata koji su prethodno imali nikakvih terapijske mogućnosti.” To je nedavno izjavio i predstavnici agencije.

Za usporedbu, u 2013. godini, EMA preporuča 11 siroče droge su, u 2012. godini - 8 od droge, a 2011. i 2010. godine - samo 4.

Prošle godine je bila plodonosna za EMA iu drugim smjerovima. Dakle, 40 novih lijekova za uobičajene bolesti, uključujući i jedan lijek za pedijatrijsku primjenu odobren.

Među novim rijetke lijekova, koji se pojavio u Europi, možemo zvati ataluren (ataluren) pod komercijalnim imenom Translarna tvrtke PTC Therapeutics. To je prvi lijek za liječenje Duchenneove mišićne distrofije.

Također je preporučeno afamelanotid agencija (afamelanotide), koji je dostupan pod trgovačkim imenom Scenesse Clinuvel - prvi lijek za liječenje krvotvornog protoporphyria (rijedak genetski bolest karakterizirana netolerancije na svjetlo).

Još jedan jedinstven proizvod za europsko tržište bila je priprema stanica Holoclar tvrtka Chiesi Farmaceutici S.p.A. Ovaj preparat se temelji na matičnim stanicama, koji je namijenjen za liječenje nedostatka limbal matičnih stanica - rijetke očne bolesti, što može dovesti do sljepoće.

Za gore navedene lijekove siročad posebni postupci su korišteni od strane europskih regulatora. Konkretno, Scenesse lijek je odobren „u izuzetnim okolnostima”.

„Primjena ovih slučajeva, regulatorni mehanizmi ubrzati pristup tržištu proizvoda koji su dizajnirani kako bi se zadovoljile potrebe pacijenata u onim slučajevima kada se ne može čekati do standardni postupak”, - objašnjava agencija.

A takav pristup za siročad lijekova opravdano. U Europi, dom tisuće pacijenata s desecima rijetkih bolesti, koji nisu fundamentalno novi lijekovi su osuđeni na patnju i smrt. Istovremeno, razvoj takvih lijekova zahtijeva farmaceutske tvrtke milijarde dolara i godina rada od najboljih znanstvenika, ali u principu, ne može se vraća se zbog potencijal niša na tržištu je zanemariv. Dakle, regulatori su značajne koncesije, koji omogućuju pacijentima da se brzo dobiti dugo očekivani lijek, i proizvođači - značajno smanjiti troškove razvoja.

Nove aktivne tvari

U 2014. godini, Europska agencija za lijekove preporučila 8 potpuno novih lijekova protiv raka, uključujući i ciljane terapije za liječenje rijetkih vrsta raka. Među njima:

Olaparib (Lynparza priprema AstraZeneca) za terapiju raka jajnika s BRCA gena mutacije.
Ramitsirumab (Cyramza tvrtka Eli Lilly) za liječenje karcinoma želuca i adenokarcinoma esophagogastric čvora.
Ibrutinib (Imbruvica tvrtke Janssen) i obinutuzumab (Roche Gazyvario proizvodnje) - dva biološki tretman za kronične limfocitne leukemije.

Video: potrebna hitna pomoć Ariana Kanivets - Gaucherovom bolesti

„Općenito, broj lijekova s novim aktivnim sastojcima i dalje raste. Jedan od njih dvojice je odobrena u 2014. godu lijekova za rijetke bolesti i za uobičajene bolesti, sadrži aktivnu tvar koja nisu koristili (u Europi). Ovi lijekovi često imaju veliki potencijal u liječenju bolesti protiv kojih se trenutno ne postoji tretman, „- navodi se u priopćenju Agencije.

Prošle godine EMA je primijetio porast broja zahtjeva za pomoć u razvoju novih lijekova koji su u ranim fazama učenja. To sugerira da je aktivnost na tom području raste, au narednih nekoliko godina, treba očekivati da će vidjeti još veći broj novih aktivnih tvari. EMA stručnjaci pružiti sveobuhvatnu pomoć znanstvenika u tom složenom procesu.

Europska agencija za lijekove je dao 7 pozitivna mišljenja o rezultatima ubrzanog vrednovanja novih lijekova, koji bi trebao donijeti veliku korist za zdravlje.

Štoviše, 4 od tih 7 esencijalnih lijekova namijenjenih za liječenje hepatitisa C:

Daklatasvir (daclatasvir) od strane Bristol-Myers Squibb Company imenom Daklinza.
Ombitasvir paritaprevir + ritonavir (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir) Viekirax u kombiniranom pripravku.
Ledipasvir / sofosbuvir (ledipasvir / sofosbuvir) u pripremi Harvoni proizvodnju Gilead.
Dazabuvir (dasabuvir) pod komercijalnim nazivom tvrtke Exviera AbbVie Inc.

Tri drugi lijekovi s popisa prioriteta, namijenjenih za liječenje rijetkih bolesti koje moderna medicina ne može učinkovito liječiti:

Siltuksimab (siltuximab) pod komercijalnim nazivom tvrtke Janssen Sylvant za liječenje Castleman sindromom.
Nintedanib (nintedanib) pod robnom markom Ofev tvrtke Boehringer Ingelheim za liječenje idiopatske plućne fibroze.
Ketokonazol pod markom ketokonazol HRA proizvodnje Laboratoire HRA Pharmacia antifungalna lijeka, koji se sada indiciran za liječenje Cushingov sindrom.

U 2014. godini, lijek je odobren za uporabu u djece Hemangiol (aktivna tvar propranolol) proizvođača Pierre Fabre Dermatologie Laboratories, koji je namijenjen za liječenje infantilnih množe hemangioma. Ova priprava također je ispitan u ubrzanom postupku.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan