Vimizim odobren za liječenje sindroma Morquio

Administracija US Food and Drug Administration je u ponedjeljak odobrila inovativni lijek Vimizim, za liječenje rijetkih prirođenih poremećaja enzima u djece.

Aktivna tvar je alfa-Vimizim elosulfaza (elosulfase alfa), koji je pokazao učinkovitost u mucopolysaccharidosis tipa IVA - Morquio sindrom A.

To je rijetka bolest s lizosoma autosomsko recesivno mehanizma nasljeđivanja, koje karakterizira nedostatak acetilgalaktozamin-6-sulfat sulfataza (GALNS).

Vimizim droge dizajniran da zamijeni nedostaju enzima GALNS, koji je uključen u mnoge vrlo važne metaboličke puteve u tijelu. Nedostatak ovog enzima dovodi do poremećaja u razvoju kostiju, problemi rasta, i pokretljivosti djeteta.

U Sjedinjenim Američkim Državama danas postoji oko 800 pacijenata s Morquio sindrom A.

Lijek je FDA Vimizim smatra prioritet, kao prvi u povijesti lijeka za liječenje rijetkih bolesti. Ovaj pojednostavljeni postupak je u unaprijed samo u slučajevima kada je novi lijek se očekuje da će veliki napredak u liječenju određenih bolesti.

Vimizim također postao prvi u SAD lijeka dobivenog u okviru naziva prioriteta bon pregled novog programa (rijetko Pedijatrijska bolesti Prioritet pregled Voucher). Ovaj program bi trebao pomoći američkih istraživača u razvoju i primjeni u kliničku praksu novih lijekova i cjepiva u kojima pedijatrije u prijekoj potrebi.

„Ovo je odluka o prioritetnoj osnovi, odražava želju agencije za pomoć osobama s rijetkim bolestima. Sve do nedavno, bolesnici s ovim rijetkog genetskog poremećaja nisu imali nijednu odobrene mogućnosti liječenja „, - rekao je dr Andrew Malberg (Andrew Mulberg), izvršni direktor odjela za gastroenterologiju proizvoda i liječenje prirođenih bolesti Centra za procjenu i istraživanje lijekova (CdEr) FDA.

Najčešće nuspojave u bolesnika liječenih s novim lijekom, bile su: vrućica, povraćanje, glavobolja, bolovi u trbuhu, groznicu i umor.

Sigurnost i djelotvornost lijeka Vimizim testiran samo u bolesnika starijih od 5 godina.

Vimizim je odobren uz obavezno uključivanje prevencije priručniku rizika anafilaktičkog šoka. Tijekom kliničkih ispitivanja, po život opasne anafilaktičke reakcije kada se primjenjuje Vimizim su iskazane u nekoliko pacijenata.

Lijek se prodaje Vimizim California biofarmaceutsko tvrtka BioMarin Pharmaceutical Inc.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan