U Europi saznao za liječenje teške kombinirane imunodeficijencije

Video: U Australiji proglasio pobjedu nad AIDS znanost znanosti i tehnologije

Europska agencija za lijekove (EMEA) je odobrila korištenje revolucionarni proizvod za liječenje teških kombiniranog imunodeficijencije - iste „bolesti dječaka balon”, koja je postala poznata zahvaljujući tužne priče Davida Vettera (1971-1984).

Jedinstveni proizvod naziva Strimvelis namijenjen liječenju ozbiljno kombiniranom imunodeficijencijom, povezana s nedostatkom adenozin deaminaze (ADA-SCID).

Terapija uključuje uklanjanje matičnih stanica iz pacijenta i reprogramiranja genetski defekt koji uzrokuje nedostatak enzima.

Sjetite se da ADA-SCID - to je teška genetska bolest imunološkog sustava, u kojem je osoba povrijeđeno proizvodnju adenozin deaminaze. Rezultat akumuliraju deoksiadenozin otrovne tvari koji uništava limfocita i poništava otpornosti prema infekcijama.

Osim činjenice da je bolesna djeca imaju problema s rastom i razvojem, njihova kosa pada, oslabljena funkcija jetre i pochek- djeca s ADA-SCID obično umiru u prve dvije godine života zbog teške infekcije i raka.

Kao i danas, u Europi i Americi za takve pacijente, postoji jedna radikalna opcija liječenja - presađivanje koštane srži. Međutim, samo 1 u 4 djeca ne mogu naći potpuno donora koštane srži, te u slučaju neslaganje može biti tragičnim posljedicama.

U intervjuu za Wall Street Journal Dr. Bobby Gaspar (Bobby Gaspar), profesor pedijatrije i imunologije iz Engleske, on je rekao da je uvođenje novog proizvoda za tako rijetke i teške bolesti - to je značajno postignuće koje će uštedjeti stotine djece bez odgovarajuće liječenje danas.

„Ako Strimvelis proizvod odobren u EU, to će postati prvi svjetski alat za gensku terapiju ex vivo (” izvan živog organizma „) u djece koji su primili službenu dozvolu,” - rekao je u priopćenju Martin Andrews (Martin Andrews), glava odjel za rijetke bolesti farmaceutska tvrtka GlaxoSmithKline.

Liječenje s Strimvelis je trenutno dostupan samo u Milanu, gdje je proizvod je razvijen. U početku, liječnici su preuzete iz pacijentovih matičnih stanica koštane srži pomoću vektora uvesti DNK u njihovom normalnom kopijom gena adenozin deaminaze i ubrizgava ih natrag na dijete. Prije injekcije, dijete je u kemoterapiji niske doze za tijelo bolje „prihvaćena” nove stanice.

Rezultati Strimvelis tretman, ne mogu se 100% djece terapiju dobro podnosi, 92% (11 od 12) žive tri godine bez ikakvih znakova imunodeficijencije.

Po primitku povijesnog EMEA liječenja odluka će biti na raspolaganju za svu djecu u Europi, iako njegove dugoročne učinkovitosti i nuspojave moraju pažljivo pratiti tijekom godina.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan