Transplantacija matičnih stanica u anemija srpastih stanica, Diamond Black sindrom ventilator

Uz pravilnu njegu, više od 90% takvih djeca živjeti do 30-40 godina, a 60% djece umre prije 50 godina. U 5-20% homozigotne za HBS često nastaju vazookklyuzionnye krize i uništenja pluća, bubrega i centralnog živčanog sustava. Za liječenje primjenom lijekova koji sprječavaju nastajanje srpastih eritrocita genske terapije i stimulacija sinteze hidroksiuree HBF. Međutim, jedino radikalna terapija je TKSK.

U SAD-u, Crvena transplantacija matičnih stanica (TKSK) iz HLA-identičnih braće provodi 50 pacijenata u dobi od 3-15 godina-u 2 donora imali slične bolesti. Indikacije za transplantaciju uključuje povijest udarom, rekurentnom akutni sindrom prsa ili vazookklyuzionnye kriza. Tijekom razdoblja promatranja (38 mjeseci u prosjeku.) Još uvijek postoji 47 (94%) bolnyh- u 5 (10%) zabilježene su odbacivanje organa ili relapsa serpovidnokletochnoi anemije. Ukupno preživljenje bez (DFS) je 84%.

U Belgiji i Francuskoj, mate Crvena transplantacija matičnih stanica (TKSK) iz HLA-identičnih donatori 45 izveden je homozigotna HBS (SS-varijanta bolesti).

Tijekom razdoblja promatranja (1-75 mjeseci) preživjeli bio je 95% bolnyh- preživljenja bez bolesti (DFS) bio je 86%. Među 38 bolesnika čija transplantacija bila uspješna, prouzročeni začepljenjem krvnih žila krize bili odsutni, a neki funkciju slezene obnovljena. Prema tome, iako TKSK liječi bolesne-HBS homozigotnom, odaberite prikladne kandidate za ovaj tretman je teško.

Pacijenti s SS-jedne bolesti Oni mogu živjeti mnogo godina, ali zahtijevaju česte bolničko liječenje zbog bolova vazookklyuzionnyh krize i moždanog udara. U nekim slučajevima (primjerice, kada mutacija karakteristična haplotip Srednjoafrička Republika) možete predvidjeti razvoj ozbiljnih komplikacija. Indikacije za TKSK u mladoj dobi ponavljaju prouzročeni začepljenjem krvnih žila krize, znakove oštećenja raznih organa, moždanih udara i prisutnosti HLA-identičnih srodnika.

Crna fan-Diamond sindrom, kongenitalna ili crvenih stanica aplazija, naznačen normochromic makrocitnom anemijom normalnih hematopoetskih stanica u koštanoj srži. U onim slučajevima u kojima konvencionalni tretmani ne pomažu, možete koristiti TKSK iz HLA-identičnim braće i sestara. Od 40 bolesnika sa Diamond Black ventilatora anemije roku od 2 godine nakon TKSK ostao živ 31. Man DFS bio je 72%. Kongenitalna sideroblastičnu anemiju uzrokovana defektom u mitohondrijske eritroblasta.

Jedno dijete, u dobi od 34 mjeseci. je kroz Transplantacija crvene matičnih stanica (TKSK) iz HLA-identičnog relativno u 3 godine, bilo je povećanje u jetri, ali nije potrebno transfuzije krvi i razine željeza u serumu i feritina ostala normalna.

Postoje izvješća o uspješnom alotransplanaciji hematopoetskih matičnih stanica i Diamond Shvahmana sindrom - autosomna recesivna bolest karakterizirana manjkom enzima gušterače, metafizalne dysostosis i smanjene koštane srži hematopoetskih funkcije, uključujući i dobivanja akutne leukemije.