Anemija srpastih stanica: izazov za FDA

Video: srpastih stanica Anemija. Anemija simptomi. Kako liječiti anemiju

sadržaj

Video: srpastih stanica anemija. anemija simptomi. kako liječiti anemiju
Što je bolest srpastih stanica?
Kako liječiti anemiju srpastih stanica?
Fda pomaže u stvaranju novih lijekova?

Anemijom srpastih stanica (SCA) - to je najčešći naslijediti poremećaj u krvi.

U SAD-u, bolest srpastih stanica pate od nekih 100 000 djece.

U svijetu postoji nekoliko milijuna pacijenata.

novi tretmani, tako da je za hranu i lijekove (FDA) aktivno radi sa znanstvenom zajednicom i farmaceutske tvrtke za razvoj novih proizvoda za liječenje i sprječavanje ozbiljnih komplikacija potrebni su i danas.

Što je bolest srpastih stanica?

„Stanica anemija srpastih - genetska bolest koja se najčešće javlja kod ljudi afričkog podrijetla. SKA je također čest među Latinoamerikanaca, Azijata i imigranata iz Mediterana i Bliskog istoka”, - kaže Jonk Bull (Jonca Bull), direktor FDA zdravstvenog odjela manjine.

Više od 3 milijuna Amerikanaca, uključujući i svaku 12. crne, nose gene koji mogu uzrokovati bolest srpastih stanica u potomstvu. U probira Sjedinjenih Američkih Država za SCD obično radi pri rođenju. Ako se dijete rodi s anemijom srpastih stanica, što znači da je naslijedila neispravne gene od oba roditelja.

anemija srpastih stanica - kronična, onemogućiti bolesti. Kada SKA eritrociti (crvenih krvnih stanica) ima abnormalni srpa oblik. Te stanice su jednostavno uništili i ne nositi s prijenosom kisika u organe i tkiva. Bolest uzrokuje umor, anemija, česte infekcije, kronične boli, usporava rast u djece, tromboze, pa čak i udaraca.

Ozbiljnost anemije srpastih stanica varira od slučaja do slučaja. Većina pacijenata sa smanjenom očekivanog životnog vijeka.

Kako liječiti anemiju srpastih stanica?

Trenutne mogućnosti liječenja su ograničene ska glazbe. U 1998, FDA je odobrila lijek za liječenje hidroksiurea. Za pacijente u ranoj dobi s teškim CAS preporuča transplantaciju koštane srži, ali procedura je povezana s rizikom od ozbiljnih komplikacija. Transplantacija je ne samo vrlo skupo i rizično, ali i zahtijeva potragu za idealnim pogodnog donora koštane srži ili matičnih stanica. Osim toga, bolesnici s bolešću anemija srpastih stanica propisati redovite transfuzije krvi.

„Većina pacijenata s bolesti srpastih stanica primiti hidroksiureu i lijekove protiv bolova, oni čine transfuzije krvi i hospitalizirani tijekom krize. Transfuzije krvi učiniti redovito kako bi se spriječilo komplikacije. Nažalost, iako je moderno liječenje i smanjuje učestalost kriza i hospitalizacija, u nekih bolesnika simptomi i dalje napredovati, „- rekao je dr Ann Farrell (Ann Farrell), direktor proizvoda za hematologiju odjel CdEr FDA.

FDA pomaže u stvaranju novih lijekova?

FDA i dalje raditi s pacijentima, istraživačima i farmaceutskim tvrtkama poboljšati terapijske mogućnosti za pacijente s bolesti srpastih stanica. Dr Bull kaže da trenutno u kliničkim ispitivanjima nekoliko novih lijekova, a znanstvenici i dalje tražiti nove pristupe liječenju SCA.

Tvrtke rade na novim lijekovima protiv SKA može tražiti da se pružiti im poseban status (FDA brzo pratiti oznaka), dizajniran da ubrza razvoj esencijalnih lijekova, potreba za koji nije zadovoljan u zemlji. To će vam pomoći da brzo razmotriti dokumentaciju i pojednostaviti potragu za financiranje istraživanja.

„Kada smo dati takav status, daje tvrtkama mogućnost za interakciju češće s FDA u ranijim fazama rada, raspraviti pitanja na pojednostavljen način, uključujući pitanja dizajn i ispitivanje organizacija. Svrha ovih konzultacija - će donijeti dugo očekivani lijek na tržištu”, - kaže dr Farrell.

Također FDA može ubrzati takav rad o drogama i bioloških tvari, dodjeljivanje statusa „orphan proizvoda za liječenje bolesti» (siroče proizvode). To uključuje proizvode za borbu protiv bolesti koje su bolesne manje od 200.000 ljudi u SAD svake godine. Sponzori koji su za financiranje razvoja takvih lijekova, dobivaju porezne olakšice i druge postavke.

Budući SCA je globalni problem, FDA potiče suradnju farmaceutskih tvrtki u SAD-u sa stranim partnerima. Dr Farrell kaže da danas neke američke tvrtke provoditi klinička ispitivanja, ne samo u SAD-u nego iu Europi, Africi i na Bliskom istoku.

„Učenje iz samih pacijenata - što simptomi su najviše zabrinuti što tretman bi željeli vidjeti - od velike je važnosti za razvoj novih terapija. Tijekom sastanaka s pacijentima primamo jasne informacije da su pacijenti najviše pogođeni kronične boli, umora i poremećaja sleep- oni su vrlo bojati moždanog udara. Bolesnici s ISS izrazili su spremnost za sudjelovanje u kliničkim ispitivanjima, „- kaže dr Farrell rad s pacijentima.

Za nas, to može činiti divlja, da su predstavnici regulatornih agencija FDA podjela direktori razini susret s običnih bolesnika, pronalaženje svoje potrebe i očekivanja od terapije u budućnosti. No, FDA sastanak stručnjaka iz 300 pacijenata daje puno vrijednih informacija. Oni su potvrdili da su očekivanja pacijenata je puno veći od sadašnjih mogućnosti liječenja za ska, i zatražio od glavnih pravaca rada.

„Rekao Odvajanje proizvoda za hematologiju FDA novi tretmani za anemija srpastih stanica, jedan od glavnih prioriteta. Mi ćemo i dalje tražiti sponzore i dobavljači za rješavanje problema, ukloniti što više prepreka za razvoj novih proizvoda. Mi osjećamo da smo dužni pomoći pacijentima koji žive s razornim učincima ove kronične bolesti, „- kaže Farrell.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan