FDA odobrila lijek za rijetke bolesti metabolizma masti

Na FDA nedavno odobrenog lomitapid droga (Juxtapid), koja smanjuje razinu lipida u krvi, kao dopuna terapiji znači za pacijente s rijetkim lipidnih poremećaja.

Je lijek namijenjen za pacijente s homozigotične familijarne hiperkolesterolemije (HoFH). Ona je sposobna za snižavanje razina lipoproteina niske gustoće (LDL) kolesterola, ukupnog kolesterola i apolipoproteina B.

Agencija napominje da je imenovanje lijeka treba kombinirati s dijeti s niskim udjelom masti i drugih droga za snižavanje kolesterola, danas je imenovalo.

Homozigota obiteljska hiperkolesterolemija - relativno rijetka nasljedna bolest koja uzrokuje ekstremno visok kolesterol, ponekad dosežu vrijednosti 400-1000 mg / dl. U SAD-u, bolest pogađa oko milijun ljudi.

Prijam jedne kapsule dnevno lomitapida inhibira protein koji je uključen u sintezi i oslobađanje jetre kolesterola. Tradicionalni lijekovi terapija statinima su danas standard, bolesnici s visokim kolesterolom. No, problem leži u činjenici da pacijenti s HoFH nemaju dovoljno LDL-receptora, tako da je učinkovitost statina u tih bolesnika je ograničen.

Učinkovitost i sigurnost lomitapida pokazao u open-label studije, što je 29 bolesnika s HoFH. Studija je pokazala 40% smanjenje LDL kolesterola nakon prosječno 26 tjedana liječenja u kombinaciji s drugim hipokolesterolemijska sredstva standardnu terapiju. Sredine smanjena od 336 mg / dl do 190 mg / dl.

Ipak, 10% od 29 pacijenata tijekom 26 tjedana studiji razvio barem jedan ozbiljan štetni događaj, uključujući toksičnost jetre. Taj postotak povećao na 22% tijekom prvih 120 dana produžen studija.

U 10 od 29 pacijenata proučavane, nađeno je povećanje u trostruko jetrenih enzima alanin aminotransferaze (ALT) i aspartat aminotransferaza (AST).

Kao rezultat toga, lijek će sadržavati upute upozorenja ozbiljan rizik od hepatotoksičnosti povezane razine enzima povećati i nakupljanje masti u jetri. Dugotrajno korištenje ove droge može dovesti do progresivnog oštećenja jetre.

Istraživanje je pokazalo klinički značajno povećanje ukupnog bilirubina, INR i alkalne fosfataze - dodatnih markera oštećenja jetre. Ostale nuspojave lomitapida uključuju proljev, povraćanje, probavne smetnje i bolove u trbuhu.

Proizvođač lijeka, američka tvrtka Aegerion Pharmaceuticals (Cambridge), potrebno provesti tri postmarketing studije lomitapida, uključujući i upis pacijenata i dugoročno praćenje njihovog stanja.

Članovi Odbora endokrinoloških i metaboličkih lijekova (EMDAC) FDA sastanke u listopadu glasali odobriti novi lijek za 13 glasova na 2.

«Juxtapid kada se daje zajedno sa drugim lijekovima i uz odgovarajuće prehrambene promjene je obećavajući nova opcija u liječenju pacijenata koji boluju od HoFH», - rekao je u svom govoru, dr Eric Colman, direktor endokrinologiju i metaboličke proizvode u FDA Centra za proučavanje lijekova.

Lijek još nije odobren za liječenje homozigotnom obiteljskom hiperkolesterolemijom kod djece, kao i za liječenje drugih bolesti povezanih s povišenim razinama kolesterola.

U početku, tvrtka Bristol-Myers Squibb razvio lomitapid za liječenje hiperkolesterolemije. No, u to vrijeme tvrtka je suspendiran razvoj lijeka s obzirom na otkrivena u kliničkim ispitivanjima nuspojave iz probavnog trakta.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan