Nova kombinacija lijekova produžiti živote osoba s cističnom fibrozom

Video: d e n a

sadržaj

Video: d e n a
„zapanjujuće je korak naprijed”

Rezultati međunarodne studije ukazuju da je nova kombinacija dvaju različitih lijekova usmjerenih na glavnoj genetskog uzroka cistične fibroze, ivakaftor + lyumakaftor, može poboljšati funkciju pluća i smanjiti egzacerbacija i produžiti život pacijenata.

„Rezultati - veliki proboj u potrazi za lijekom, koji bi trebao riješiti osnovni problem cistične fibroze i za poboljšanje života bolesnika s ovom bolešću,” - rekao je profesor Stuart Elborn (Stuart Elborn), ko-autor studije, znanstveni suradnik na Queen University Belfast.

Cistična fibroza - nasljedna bolest u kojoj stanice proizvode velike količine sluzi, znoj i probavni sokovi.

Te tajne blokiraju prirodni propusnost kanala u različitim dijelovima tijela, osobito pluća i gušterače. Cistična fibroza očituje ozbiljne poremećaje dišnog i probavnog sustava.

Bolest može biti opasno po život. Obilje svjetlosti viskoznog izlučivanja dovodi do smanjenja u dišne funkcije i kronične infekcije i u gušterači tajna sprječava probavnih sokova u crijevu i probaviti hranu.

Cistična fibroza je uzrokovana genetskim mutacijama koje spadaju u šest različitih funkcionalnih kategorija. Najčešće meta za liječenje - to F508del mutacija na dva primjerka, od kojih su Sjedinjene Države gotovo polovicu pacijenata.

Ivakaftor droga (ivacaftor), koji je prije nekoliko godina, je odobren od strane Uprave za praćenje Američka Agencija za hranu i lijekove za manje uobičajene mutacije. Ranije se smatralo da ivakaftor ne rade u bolesnika s dva primjerka F508del.

Međutim, nedavno je završena klinička ispitivanja faze II je pokazala da kombinacija ivakaftora s drugim lijekovima, lyumakaftorom (lumacaftor), mogu imati koristi bolesnika s ovom mutacijom.

Stoga, istraživači su proveli istraživanja dvije faze III, u kojem je djelotvornost kombinacije je studirao ivakaftor + lyumakaftor. Neki publikacije su izvijestili početak radova u veljači ove godine.

„Zapanjujuće je korak naprijed”

U dvostruko-slijepom, randomiziranom, placebom kontrolirana studija je sudjelovalo ukupno 1108 bolesnika s najčešćim mutacija koja uzrokuje cističnu fibrozu.

Svi sudionici su bili iznad 12 godina i bili su liječeni 24 tjedana u različitim centrima diljem svijeta.

prijavi Istraživači da liječenje s kombinacijom lijekova ivakaftor + lyumakaftor smanjuje broj potrebnih tečajeva liječenja antibioticima poboljšava funkciju pluća, tjelesnu težinu i poboljšava kvalitetu života bolesnika.

„Prije nekoliko godina ivakaftor bio jedini FDA-odobreni droga, s ciljem genetskog defekta u cistične fibroze. Ali on je bio na snazi u samo mali udio bolesnika. Naše je istraživanje pokazalo da kombinacija ivakaftor + lyumakaftor pomaže većinu pacijenata. To je sjajan korak naprijed „, - rekao je koautor dr Suzanne McCall (Suzana McColley), profesor pedijatrije na Feinberg School of Medicine na Northwestern University, Illinois.

Profesor McCauley vjeruje da je procijeniti dugoročne rezultate liječenja kombinacijom ivakaftor + lyumakaftor potrebno provesti dodatna istraživanja. Ali ona je uvjerena da su ti proizvodi ne samo da može poboljšati kvalitetu života, ali i produžiti život bolesnika s cističnom fibrozom.

Sjetite se da danas takvi pacijenti u prosjeku žive 37 godina.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan