Uskoro, novi lijek za sklerodermija i sistemskom sklerozom

Istraživači iz Michigan otkrili potencijalni cilj za terapiju lijekom, sistemske skleroze i skleroderme, koja će obrnuti fibrozni proces.

To su rijetke bolesti koje skratiti život i uzrokovati puno oboljelih pacijenata.

U isto vrijeme, moderna medicina još uvijek ne može ponuditi učinkovit tretman za bilo koju od njih.

Profesor Richard Noybig (Richard Neubig), voditelj Odjela za farmakologiju i toksikologiju na Sveučilištu u Michiganu, i njegovi suradnici otkrili su ključnu genetsku signalni put koji aktivira sklerodermije.

U pokusima na miševima, taj mehanizam bio u mogućnosti da se „isključiti” od strane jednog jednostavnog tvari. Bio je to revolucionarno otkriće, znanstvenici su nedavno objavljeni u publikaciji Journal of farmakologiju i Experimental Therapeutics.

Sklerodermija - rijetka autoimuna bolest u kojoj tjelesni obrambeni sustav proizvoditi previše ožiljak tkiva u pokušaju da se „krpati” štetu. Kada se to tkivo je znatno podebljati i postati grubi zbog viška kolagena - to se zove fibroza.

Postoje dva oblika od sklerodermije - morfija i sistemska skleroza. Kada lokalizirana sklerodermija fibroza često utječe na kožu koja postaje deblji i postepeno gubi elastičnost. Sistemska skleroza karakterizira proliferacija fibroznog procesa u raznim unutarnje organe, što dovodi do promjene u tkivu pluća, bubrege, crijeva i srca.

Procjenjuje se u SAD-u, 300.000 ljudi pati od sklerodermija, što je oko 1 slučaj na 1000 stanovnika. Jedna trećina od njih su sustavni oblik bolesti.

Poput mnogih drugih složenih autoimunih bolesti koje počinju u odrasloj dobi, sklerodermija ne može u potpunosti ponovno na životinjskom modelu. Znanstvenici mogu igrati samo neke od karakteristika ove bolesti, zbog čega je teško eksperimentirati i napraviti napredak u ovom području je vrlo sporo.

Najviše što se može očekivati od trenutnog pacijenta terapija - smanjenje upale. I to, naravno, nije učinkovit tretman za bolesti.

Kao što su znanstvenici otkrili „čarobne prekidač”

U novoj studiji, Michigan znanstvenici su uspjeli napraviti razliku. Profesor Noybig objašnjava: „Ovo je istraživanje pokazalo da je” isključenje „od glavnog puta signala može blokirati fibrozu - zadebljanje tkiva, što je jedan od vodećih veza od ove bolesti.”

Lijekovi za blokiranje jednu ili dvije signalne putove ove bolesti već poznati lijek. No, sklerodermija koristeći jedan od mnogih puteva razvoja. Dno crta je da sada istraživači su postigli temeljni mehanizam koji „je na početku” u patogenezi sklerodermije i vodi na drugu stranu.

Ključni signalni put pod nazivom „put transkripcije MRTF / SRF gena”. Znanstvenici su ga identificirali u tijeku pokusa na miševima i na kulturi stanica. Glavna stvar je da su u stanju blokirati ovaj signalni put s malom molekule inhibitora, zaustavlja svaki daljnji proces fibroze.

Sada je zadatak da ponovi uspjeh pokusa na ljudima. Ako je lijek će raditi u ljudima, to će dati nadu svim pacijentima s sklerodermije.

„Potvrđujući vrijednost ovog puta kao mete za terapije lijekovima, mi ćemo i dalje raditi na lijekove koji bi učinkovito blokiraju, a istovremeno će se dobro podnosi čovjeka. Ovo je definitivno obećava otkriće „- rekao je profesor.

On dodaje da je ovo otkriće moglo značajno promijeniti kvalitetu života bolesnika s sklerodermije, te produžiti živote ljudi sa sistemskom obliku bolesti.

Sredstva za istraživanja bio pod uvjetom ljubaznošću obitelji pokrovitelja Michigan - John i Lisa Ray (Jon i Lisa žitu), koji se suočavaju s problemom sklerodermije. Dodatna sredstva su dobili od lokalnog liječenja fond sklerodermije (sklerodermija lijek Fund).

U listopadu 2013. godine, američki mediji su izvijestili o još jedan zapanjujući razvoj u ovom području. Tada su znanstvenici naučili kako spriječiti i obrnuti sindrom krut kože kod miševa.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan