Novi pristup u liječenju amiloidoze

Video: Novi pristup u liječenju seboroičnog dermatitisa

Istraživači iz Portugala je govorio o Nova strategija liječenja amiloidoza, koja se temelji na kontroli ekspresije gena odgovornog za proizvodnju transtiretina.

Pacijenti liječeni lipidima kapsulirane male interferirajuće RNA (siRNA) nakon 7 dana opažena razinu transtiretin pada od 40% u odnosu na placebo.

Normalno (ne mutirani) liječenje transtiretin pogođeni u istoj mjeri.

Dr. Teresa Coelho iz bolnice St. Antonio u Portu, rekao je u novom broju New England Journal of Medicine, da pacijenti tretirani s drugom generacijom siRNA, uspio smanjiti razinu transtiretina za 87%.

„Naši rezultati pokazuju da je značajno smanjenje razine transtiretina, što smo opazili u bolesnika, može preokrenuti tijek bolesti u bolesnika s transtiretin amiloidoza. Sposobnost druge generacije lijekova smanjenje razine mutanta i normalnog transtiretina pruža prednosti u odnosu na transplantaciju jetre „- Autori su zaključili.

Iako je ovo bio samo studija faze I, rezultati su vrlo ohrabrujući znanstvenici i imaju veliki raspon aplikacija, uključujući liječenje Alzheimerove bolesti, raka i drugih bolesti.

„Ova studija je, po mom mišljenju, je veliki proboj. Nadamo se da će novi lijek će biti dostupan u SAD-u. Istraživanje je provedeno u Europi, a lijek je odobren samo do tamo. Mi jako puno nadam se da je ova droga će imati koristi bolesnika s amiloidozom ovdje u Americi, „- komentirao studije dr Suzanne ručak sa Sveučilišta Columbia.

Sjetite se da je do sada otkrivena više od 100 varijante gena koji kodira transtiretina. Suvišak transtiretina kao rezultat tih mutacija može dovesti do taloženja amiloida u perifernim živcima, gastrointestinalnog sustava, srca, bubrega, moždanih ovojnica, u staklastom tijelu oka. Amiloida se sastoji od mutanta i normalnog transtiretina.

transplantacije jetre - mogućnost u liječenju bolesnika s polineuropatija, ali promjena samo rješava problem viška mutirani transtiretina, bez utjecaja na proizvodnju konvencionalnih transtiretina u oči i središnji živčani sustav.

Interes u terapijskom potencijalu siRNA je povezano s činjenicom da siRNK utjecati na kontrolu ekspresije gena. Glavna prepreka za kliničku uporabu siRNA je nedostatak sigurnosti podataka, kao i nedostatak dovoljno učinkovite metode isporuke. Lipida nanočestice pokazao sposobnost davanja siRNA u hepatocitima, osigurava produženo smanjenje ekspresije ciljnog gena.

ALN-TTR01 i ALN-TTR02 - to lipidne nanočestice prve i druge generacije, namijenjene za prijenos siRNA ciljati gene. Ovi nosači imaju slične fizikalna i kemijska svojstva, ali različite komponente ionizabilnih lipida koji određuju njihovu učinkovitost.

Usporedno istraživanje dvije vrste čestica nosača je provedeno od strane međunarodnog tima, koji je uključivao znanstvenika iz Engleske, Švedske i Portugala. Su nasumično dodijeljen 32 pacijenata s amiloidozom transtiretin u dvije skupine - prvi je dobivalo placebo, dok se drugi siRNA s ALN-TTR01. Osim toga sudjeluje 17 zdravih dobrovoljaca koji su primili placebo ili ALN-TTR02.

Istraživači navode da su obje tvari dovelo do „brzog, ovisi o dozi, dugoročno smanjenje razine transtiretina”. Pri maksimalnoj dozi od 1,0 mg / kg ALN-TTR01 izazvanog maksimalnim terapeutski učinak - 38% smanjenje razine transtiretina u usporedbi s placebom na sedmi dan (P = 0,01). U dozi od 0.15-0.30 mg / kg ALN-TTR02 dovelo je do smanjenja razine transtiretina u 82,3-86,8%, u usporedbi s placebom (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Najčešće nuspojave bile su reakcije povezane s intravenske primjene lijekova koji su se dogodili u 20,8% bolesnika ALN-TTR01 iu 7,7% bolesnika koji su primali ALN-TTR02.

Unatoč entuzijazmu, dr Mori Hertz iz Klinike Mayo (Rochester, SAD) je rekao da su to samo preliminarni rezultati na malom broju pacijenata. Prema njegovim riječima, ovo istraživanje do sada samo pokazao temeljnu mogućnost takvog pristupa liječenju amiloidoza.

On smatra da bi se dokazalo terapeutsku učinkovitost siRNA potreban follow-up studija u kojima će pacijenti primaju lijek za dugo vremena - jedini način da se razumije kako lijek utječe na tijek amiloidoza.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan