Genska terapija vraća sluh gluhima miševe

Video: slušnih aparata i kohlearni implantati

Međunarodni tim istraživača iz Švicarske i SAD-a bio je u mogućnosti vratiti sluh kod miševa s nasljednom gluhoće pomoću genske terapije.

U časopisu Science Translational Medicine osoblja Harvard School of Medicine, Dječja bolnica Boston i École Polytechnique Fédérale de Lausanne rekao kako naučiti nositi s genetskim perceptivne gubitka sluha.

Prema statističkim podacima Svjetske zdravstvene organizacije, u svijetu ima oko 360 milijuna ljudi sa slušnim oštećenjima, te u razvoju različitih vrsta genetske gluhoće koja uključuje više od 70 različitih gena.

Usprkos složenosti, profesor Jeffrey Holt (Jeffrey Holt) iz Odjela za otorinolaringologiju Bostona Dječje bolnice, u Centru nazvana po F. Kirby neurobiologiju, zajedno s dr Charles Askew (Charles iskosa) odlučio je osvojiti genetski gluhoća.

TMC1 gen je postao glavna meta od istraživača, jer je to jedan od najčešćih uzroka genetskog perceptivne gubitka sluha (u djeliću TMS1 mutacije račun za 4-8% kliničkih slučajeva). Ovaj gen kodira protein koji igra važnu ulogu u pretvorbi zvuka u razumljivo za mozak električne signale.

Znanstvenici su testirali dvije linije laboratorijskih miševa, od kojih je jedan bio TMC1 brisanje gena (recesivni model kongenitalne gluhoće kod ljudi - djece s dva primjerka defektnog gena TMS1 gube sluh u ranoj dobi). U tih miševa imaju specifičnu gensku mutaciju TMS1 zove Beethovena, u kojoj pacijenti postupno je izgubio sluh ljudi u dobi od 10-15 godina.

Kako bi omogućila normalan gen bolesnih miševa Boston istraživači su koristili AAV1 adeno virus povezan s aktivatorom koji sadrži gen samo u stanicama kose u slušno pomagalo, čime se vraćaju na uho. Za svoje eksperimente su se nekoliko virusa serotipova AAV1 i nekoliko različitih promotora pronaći optimalnu kombinaciju. Jedan najuspješnija kombinacija zapravo obnovljena generira električne impulse i odgovor gledaoci područja mozga na zvučnim signalima.

Ovi rezultati doista se može nazvati revolucionarnim. Sve do nedavno, ljudi s ovih bolesti nije imao izbora, ali je nova terapija stvarno radi. Ako gluhi miš u početku samo sjela na tlo, nakon genske terapije, oni postupno počeli reagirati na zvukove i počeo se ponašati poput zdravih rođaka. Međutim, slušajući životinje dok se vraća nisu u potpunosti.

Razvoj genske terapije gluhoće financira Bertarelli (Bertarelli Foundation). Njegov supredsjedatelj Ernesto Bertarelli rekao da je sada ključno vrijeme u ovom izazovan posao. On je rekao: „Ovi rezultati pokazuju da su znanstvenici došli blizu granice, iza koje možemo prevladati genetsku gluhoća. To je sjajan primjer kako napredna znanstvena postignuća mogu se pretvoriti u praktična rješenja za stvarni život. "

Sjetite se da je prije nekoliko godina, znanstvenici koriste genske terapije može uspješno vratiti sluh kod glodavaca s Usher sindrom, rijedak genetski poremećaj koji se manifestira prirođenih zamjedbena sluha i progresivni gubitak vida. Novo istraživanje je još značajniji uspjeh, jer će plodovi koristi milijune pacijenata.

Virus AAV1 već testiran za gensku terapiju sljepoće, srčanih bolesti, mišićne distrofije i drugi. Profesor Holt se nada da će u skoroj budućnosti, možda u 5 godina, genska terapija će zamjedbena sluha u kliničkoj praksi.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan