Novi tretman alveolarne proteinosis

Video: guma liječenje .Parodontologiya: Liječenje guma bolesti, uklanjanje zub kamnya.TsELT

Znanstvenici su razvili novu vrstu transplantacije stanica za liječenje miševa s uvjet oponaša rijetke ljudske bolesti - plućna alveolarna proteinosis.

Nakon novom metodom mogu se koristiti za liječenje ljudi s tih i drugih bolesti uzrokovanih disfunkcije imunoloških stanica.

Znanstvenici s medicinskog centra „Dječji bolnički of Cincinnati” (SAD) izvijestio je na svojim postignućima u online izdanju časopisa Nature.

Tijekom studija, oni koriste makrofage, vrsta imunoloških stanica, koje su pomogle prikupiti i ukloniti iz plućima miševa patoloških depozitima zbog alveolarne proteinosis.

Istraživači transplantirani normalni ili genetski modificiranih makrofaga izravno u respiratorni trakt glodavaca, koji je naslijedio oblika plućne alveolarne proteinosis (hPAP). Terapija obje vrste makrofaga dovodi do poboljšanog stanja životinja i produljenja njihove živote.

„Ovo je značajan uspjeh u radu na novim oblicima liječenja rijetke bolesti pluća. Naši rezultati ukazuju na to da pluća presađivanje makrofaga može biti prvi specifična terapija za djecu s alveolarne proteinosis, „- kaže dr Bruce Trepnell (Bruce Trapnell), glavni autor studije, liječnik-pulmolog u odjelu za neonatologiju i plućni biologije” Dječja bolnica u Cincinnati ".

„Mi smo bili u mogućnosti identificirati mehanizme koji reguliraju broj i fenotip makrofaga u alveole u zdravih i bolesnih miševa,” - dodaje ko-autor studije dr Takudzhi Suzuki (Takuji Suzuki), kolega dr Trepnella iz odjela za neonatologiju i plućne biologije Cincinnati dječjem.

Suzuki i Trepnell hPAP otkrio i opisao samu bolest u „dječje bolnice u Cincinnatiju” u 2008. godini. U nasljednom plućna alveolarna proteinosis alveole postupno ispunjen s površinski - tvar koja se normalno proizvode svjetlo za održavanje alveole otvoren. Djeca s mutacijama gena hPAP su GM-CSF receptor alfa ili beta (CSFR2RA ili CSFR2RB). Ove mutacije smanjuje sposobnost makrofaga da ukloni surfaktant iz pluća.

Znanstvenici su uzrokovao nakupljanje surfaktanta u alveole eksperimentalnih miševa, što je dovelo do razvoja zatajenja srca. Ovo stanje simulira alveolarne proteinosis djecu. Jedini način da se liječiti takve djece ostaju bronhoalveolsko ispiranje - pranje pluća, koja se izvodi u općoj anesteziji. Dok je postupak radi, njegov učinak je privremen, a ispiranje treba ponoviti dovoljno često, što značajno smanjuje kvalitetu života djece i veže ih u bolnicu.

Prije toga, znanstvenici su pokušali provesti transplantaciju koštane srži u miševa s ovim stanjem. To je složen i rizičan postupak koji uključuje mieloablyatsiyu, zračenje i / ili kemoterapije uništiti postojeće koštane srži. Koštana transplantacija srži je dokazano učinkovit u pokusima na životinjama, ali kod ljudi dovodi do smrti i prije novog uzimaju srži korijena i rastao.

Trepnell i Suzuki su odlučili testirati novu metodu transplantacije makrofaga. Činjenica da su neke znanstvene studije pokazuju da je populacija makrofaga u plućima može održavati svoju snagu (regenerirati) bez podrške koštane srži. Rezultati su pokazali da su normalni i genetski modificirane makrofagi su stvarno u stanju stvoriti kolonija u plućima i postupno pročistiti ih iz PAT depozita.

Miševi s hPAP uz smanjenu ekspresiju gena mišjeg Csf2rb istraživači koriste virusni vektor za isporuku ispravnu verziju gena u abnormalnim alveolarni makrofazi. Podesiti tako životinjske stanice davati direktno natrag u alveole.

Znanstvenici tvrde da je tretman bio siguran, podnošljivost bila je vrlo dobra. Jedan uprava makrofaga izravno u pluća dovodi do postupnog normaliziranja biomarkera povezanih s alveolarne proteinosis i spriječiti smrt životinje u roku od 1 godine od eksperimenta.

Iako gen / stanica terapija strategija je bila izuzetno uspješna u laboratorijskim miševima, autori ističu da je prije početka primjene ove tehnologije u ljudi, potrebno je provesti niz dodatnih studija. Znanstvenici trebaju potvrditi svoje pretpostavke o farmakokinetici, kao i pobrinite se da nema ozbiljne nuspojave liječenja. U ovom trenutku, planirano je niz pretkliničkih studija.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan