Genska terapija NGF sigurno Alzheimerove bolesti

Video: Biologija CFI se koristi u liječenju matičnim stanicama

genska terapija primjenom virusni vektor, isporuku gena za ljudski čimbenik rasta živaca (NGF) na bazalne jezgre Meynert pokazali visoku sigurnost kod pacijenata s Alzheimerovom bolesti blage i teške.

To su rezultati prvih testova inovativnih terapija kod ljudi zabilježeni su na konferenciji o kliničkim ispitivanjima Alzheimerove bolesti u San Diegu.

„Nismo pronašli nikakve nedostatke u usporedbi s postojećim metodama liječenja poremećaja pamćenja i razmišljanja u bolesnika s Alzheimerovom bolesti”, - rekao je na konferenciji dr Raymond T. Bartus. inhibitori kolinesteraze dostupni danas, prema znanstveniku, „nisu selektivni, a njihovo korištenje u velikoj mjeri ograničen doza-nuspojave.”

Dr Bartus, on je predsjednik sa sjedištem u San Diegu, tvrtka RTBioconsultants, rekao je: „Njihov utjecaj na kolinergičkom sustav nije optimalno, ne obnoviti živčane stanice ne štite neurone od stanične smrti i nemaju učinka na izgubljenu živčana funkcija. Naravno, lijekovi imaju neki napredak, ali razina njihove učinkovitosti je niska, a oni ne poboljšati simptome kod svih bolesnika. Štoviše, oni ne utječu na daljnje napredovanje Alzheimerove bolesti. "

Neurotropni terapija faktor rasta živaca je prevladati te probleme i dati liječnici moćniji od trenutne terapije lijekovima. Deseci godina istraživanja na životinjskim modelima upućuju na to da faktor rasta živaca „ima izraženu protiv apoptoze i reparativne svojstva s obzirom na neke od neurona u mozgu degeneracije”.

Dr Bartus je rekao: „Postoje barem dva glavna prepreka za provedbu ove tehnologije. Prvo, Alzheimerova bolest je izuzetno kompleksan, a time i određivanje ciljane terapije igra važnu ulogu. Ispravan izbor kolinergičkih neurona u metu - to je pravi izazov, jer je njihova degeneracija je vodeći uzrok gubitka pamćenja ".

Druga prepreka je, prema liječnik rekao, je potreba za učinke na kolinergičkih neurona u bazalne jezgre Meynert, izbjegavanje utjecaja na ostale populacije neurona. Prije 20 godina, u praksi to je vrlo teško provesti. U posljednjih desetak godina, genska terapija u kombinaciji s stereotactic operacije je dozvoljeno da nastave sa liječenjem.

Koristeći nove tehnologije, dr Bartus i kolege iz Ceregene, gdje je istraživač radio je kao glavni istraživač za više od 10 godina, razvili smo virusni vektor koji donosi stanice ljudski faktor rasta živaca (AAV2-NGF ili Cere-110).

„Ti se zamisliti kao biofarmaceutskih, kada se daje pacijentu uzrokuje ekspresiju gena NGF u ciljnim neurona i podržavaju način su holinergijskih živčanih stanica. Pretklinički studije su pokazale jaku snagu ovisno o dozi na ciljne neurone, bez nuspojava i toksičnosti, čak i nakon uporabe životinja vrlo velikim dozama. Bilo je vrlo neobično, i jako ohrabren nas „, - komentirao je o rezultatima njihovog istraživanja liječnika.

Dr Bartus predstavljen na konferenciji za klinička ispitivanja faze I: Podaci o 10 pacijenata u dobi od 50 do 79 godina starosti s Alzheimerovom blaga ili umjerena koji su dobili tri različite doze AAV2-NGF bilateralnim sterotaksičke injekcija u nukleus basalis Meynert. Doza i bilo 1,2x1010 virusna čestica doze 5,8x1010 su virusne čestice, a doza C - 1,2x1011.

Pacijenti su praćeni 24 mjeseci, proučavanje sigurnosti i pre-vrednovanja učinkovitosti genske terapije. U tu svrhu, emisija skeniranja tomografija s 18-fluorodeoxyglucose prije studije, a zatim nakon 6, 12 i 24 mjeseci. Također smo koristili Anksiozni ispitivanja koje uključuju kognitivne skalu procjene s bolešću Alzheimerove ADAS-cog. Računalni softver je moguće izgraditi detaljan 3D model Meynert bazalne jezgre „, kako bi se ispitalo distribuciju Cere-110 u jezgri i izračunati optimalnu dozu NGF».

rekao je dr Bartus da AAV2-NGP sigurno i dobro se podnosi tijekom 24 mjeseci liječenja. Nuspojave koje su zabilježene da je povezan s kirurškog zahvata, te su ubrzo nakon (glavobolja).

pozitronska emisijska tomografija pokazala znakove ubrzavanja neuronske degeneracije, otvaranje tri bolesnika (koji su poginuli zbog različitih razloga za ove 2 godine) potvrdila je aktivan gena posredovan izraz NGF izravno u bazalne jezgre Meynert.

Znanstvenici su primijetili pogoršanje na ADAS-cog i drugih neurofiziološkim testova. „Nema kliničkih dokaza da kognitivna oštećenja u bolesnika ubrzan, ali ne možemo govoriti o tome kako poboljšati svoje stanje,” - rekao je liječnik.

Ovi rezultati daju osnovu za klinička ispitivanja faze II, koji će biti financiran od strane Nacionalnog instituta za zdravlje kao jedan od najvažnijih istraživanja u području Alzheimerove bolesti. Rezultati istraživanja ne očekuje se do 2015. godine.

Dijelite na društvenim mrežama:

Povezan